Marstacimab es un anticuerpo monoclonal que bloquea una proteína que actúa como un freno natural de la coagulación.
Novedades sobre el tratamiento de la hemofilia.
Luego de su aprobación por parte de la ANMAT, ya se encuentra disponible en la Argentina marstacimab, un anticuerpo monoclonal indicado para prevenir episodios hemorrágicos en personas de 12 años o más que tienen hemofilia A o B grave sin inhibidores, es decir sin anticuerpos contra el factor de coagulación utilizado en el tratamiento.
La hemofilia es una enfermedad hereditaria poco frecuente -en Argentina hay unas 3.000 personas que la padecen- que afecta la coagulación de la sangre. En la hemofilia A existe una deficiencia del factor VIII de coagulación y en la hemofilia B, del factor IX. Como consecuencia, las personas pueden presentar sangrados prolongados después de una lesión o una cirugía, pero también hemorragias internas espontáneas, especialmente dentro de las articulaciones y los músculos. Cuando estos episodios se repiten, pueden producir daño articular, dolor crónico y limitaciones en la movilidad.
Durante décadas, uno de los pilares del tratamiento fue administrar el factor de coagulación que la persona no produce en cantidad suficiente. Este enfoque transformó la expectativa y la calidad de vida de las personas con hemofilia.
La investigación de los últimos años permitió desarrollar tratamientos que previenen los sangrados sin reemplazar directamente el factor VIII o IX. Entre ellos se encuentra marstacimab, de Pfizer, un anticuerpo monoclonal que bloquea la actividad de una proteína llamada TFPI (inhibidor de la vía del factor tisular), que funciona limitando la coagulación. Al bloquearla, favorece la generación de trombina, una proteína necesaria para formar coágulos.
Marstacimab se administra una vez por semana por vía subcutánea mediante una lapicera prellenada. A diferencia de los concentrados de factores que se administran por vía intravenosa, no requiere acceso venoso ni reconstitución del medicamento antes de su aplicación.
Tras recibir la capacitación adecuada, el propio paciente o su cuidador pueden aplicar la inyección, lo que favorece la autonomía, contribuye a la adherencia a la profilaxis y no interfiere con la realización de otras actividades cotidianas.
“En lugar de reemplazar el factor VIII o IX que falta, este tratamiento actúa sobre otro componente del proceso de coagulación para ayudar a recuperar su equilibrio. Para las personas con hemofilia, contar con tratamientos con mecanismos diferentes amplía las posibilidades de individualizar la terapia y prevenir los sangrados”, señaló el doctor Mauro Dávoli, médico hematólogo, expresidente de la Asociación Argentina de Hemofilia y Desórdenes Asociados (AAHDA).
La principal evidencia clínica proviene del estudio internacional BASIS, un ensayo de fase 3 que evaluó marstacimab en personas con hemofilia A grave o hemofilia B moderadamente grave a grave. El ensayo incluyó una comparación intraindividual entre una fase observacional y una de tratamiento. Los resultados publicados en la revista científica Blood corresponden a pacientes sin inhibidores contra los factores VIII o IX.
El estudio comparó los resultados de cada participante durante el tratamiento con marstacimab con los registrados durante los seis meses previos, sin un grupo de comparación paralelo asignado al azar. De los 128 participantes que ingresaron en la fase de observación, 116 recibieron luego el medicamento.
Los resultados mostraron una disminución importante de los episodios hemorrágicos que necesitaron tratamiento. Entre las personas que antes recibían tratamiento a demanda (solamente cuando aparecía un sangrado), la tasa anualizada estimada (una medida que expresa la frecuencia de sangrados en términos de un año) pasó de 39,86 sangrados anuales a 3,20 durante el período con la nueva medicación. Esto representó una reducción de esa tasa de aproximadamente el 92%.
Entre los participantes que ya recibían tratamiento preventivo regular con factores de coagulación, la tasa anualizada estimada de sangrados que requirieron tratamiento disminuyó de 7,90 a 5,09, una reducción del 35,5%.
“Prevenir los sangrados es uno de los grandes objetivos del tratamiento moderno de la hemofilia, porque cada hemorragia, particularmente cuando afecta repetidamente a una articulación, puede tener consecuencias que se acumulan con el tiempo. Contar con alternativas de administración sencilla y con distintos mecanismos de acción permite pensar el tratamiento cada vez más de acuerdo con las características y necesidades de cada persona”, explicó la doctora Andrea Cocca, médica hematóloga infantil, staff médico del Grupo Hemos para Hemofilia y Sangrados Congénitos.
“La calidad de vida también se relaciona con cuánto tiempo y esfuerzo demanda sostener el tratamiento. La necesidad de realizar infusiones intravenosas frecuentes, preparar la medicación y resolver las dificultades de acceso a las venas puede interferir con las actividades cotidianas. Una alternativa subcutánea semanal puede ayudar a reducir esa carga y facilitar la organización de la rutina del paciente y su familia”, completó Cocca.
Mientras tanto, entre los efectos adversos registrados con la nueva medicación se encuentran las reacciones en el lugar de la inyección, dolor de cabeza, fiebre, dolor en las articulaciones, diarrea, picazón y erupciones en la piel. En el estudio BASIS no se registraron eventos tromboembólicos durante el período principal de tratamiento. Sin embargo, los autores del trabajo aclaran que no significa que el riesgo pueda descartarse, especialmente a medida que el medicamento sea utilizado por poblaciones más amplias.
“Una terapia preventiva no se evalúa solamente por cuánto reduce los sangrados. También hay que considerar su seguridad, la edad del paciente, sus antecedentes, la presencia o no de inhibidores, otros tratamientos que pueda necesitar y sus preferencias. La decisión siempre debe tomarse junto con el equipo especializado en hemofilia”, agregó el doctor Dávoli, quien también es director médico de la Fundación de la Hemofilia de Santa Fe.
“El acompañamiento del equipo de salud es fundamental para resolver dudas y dificultades que puedan aparecer durante el tratamiento. También es necesario acordar qué hacer ante un sangrado, porque recibir una terapia preventiva no elimina la necesidad de reconocerlo y atenderlo”, concluyó la doctora Cocca.
Marstacimab está aprobado desde el año 2024 tanto por la autoridad sanitaria de los Estados Unidos (FDA) como por la europea (EMA).
Fuente: Agencia DIB
